Thérapie génique, un espoir de guérison pour la maladie
Les maladies dégénératives comme Alzheimer, les myopathies ou encore des maladies dues à des anomalies chromosomiques comme la trisomie 21 ont poussé les médecins et les chercheurs à trouver un moyen de traitement de ces maladies ou au moins à rendre la vie des patients plus faciles. Pour des cas comme la mucoviscidose, l'envie de prolonger la vie des patients à permis de trouver des « solutions » comme la kinésithérapie respiratoire, afin de faciliter et prolonger la vie des patients atteints de la mucoviscidose. Si on savait où est situé l'anomalie génétique, sur quel chromosome, quelle gène s'exprime trop ou bien ne s'exprime pas du tout ne pourrait-on pas envoyer dans les cellules le morceau qui manque ou qui ne fonctionne ? C'est en se posant ces questions que la thérapie génique est née.
La thérapie génique a pour but d'apporter un traitement sur des pathologies pour lesquelles on n'a pas de solutions efficaces et apporter dans le génome d'une personne malade la partie d'un gène manquant ou non fonctionnel. Elle consiste à rendre un virus non pathogène, dans lequel on insère le "bout de chromosome" manquant. Comme on le sait, les virus vont rentrer dans les cellules, et comme ils ne sont plus pathogènes, au lieu de transmettre ses effets néfastes, ils vont transmettre le bout de chromosome manquant aux autres cellules permettant ainsi de soigner l'individu. Avec la thérapie génique, on pourrait par exemple dans le cas des cancers, insérer un morceau de chromosome qui ordonnerait aux cellules cancéreuses d'arrêter de se multiplier. La thérapie génique semble donc être la solution à de nombreuses maladies mais le seul problème est que l'on ne sait pas encore comment arrêter la multiplication du virus devenu non pathogène.
Les premiers essais sur l'homme portaient sur sur les bébés-bulles. Ces derniers sont des enfants qui ne possèdent quasiment pas ou pas du tout de système immunitaire et qui sont donc vulnérables à un simple virus susceptible de les tuer. Ces bébés-bulles sont appelés ainsi car ils sont obliger de vivre dans un milieu aseptique (stérile) pour être à l'abri des virus. L'application de la thérapie génique sur ces bébés-bulles a été un des premiers essais sur l'homme, les vingt bébés-bulles sur lesquels la thérapie génique a été utilisée pour qu'ils puissent sortir de leur bulle. Ces essais semblaient donc être réussis. Cependant, les médecins se sont rendus compte qu'ils avaient réussi à lancer la multiplications des cellules corrigées mais qu'ils n'avaient pas penser à arrêter cette multiplication. Sur ces vingt bébés, quatre ont eu une leucémie. La thérapie génique montre ainsi ses limites. On peut sortir des patients de leur maladie mais on leur donne un cancer. Ceci montre donc qu'il reste des recherches à faire pour résoudre le problème de l'arrêt de la multiplication des cellules corrigées. Mais la thérapie génique est néanmoins un bon espoir pour les personnes encore malades et dont on ne connaît pas encore de traitement.
La découverte de nouvelles techniques comme la thérapie génique continue à engendrer des questions au sujet de l'éthique. La thérapie génique étant pour le moment expérimentale, l'application sur l'homme est très réglementée. Elle demande le consentement total du patient, que celui-ci comprenne pleinement et clairement en quoi consiste cette technique et quels en sont les risques. La thérapie génique semblait être une solution à de nombreuses maladies génétiques mais également à des maladies comme les cancers ou le SIDA. Cette technique n'étant pas totalement maîtrisée, les essais ne sont faits que dans le cas des maladies graves qui n'ont pas encore de traitements efficaces. La thérapie génique nous fait également réfléchir sur le fait qu'en tant qu'Homme nous ayons le droit de modifier les gènes qui nous ont été donnés. On peut aussi se demander si, en voulant modifier les gènes pour soigner, on ne ferait pas qu'empirer les choses, voire créer des maladies qui n'existaient pas. L'Homme, en continuant de chercher dans le domaines de la génétique, ne risque-t-il pas de s'exposer à de futures catastrophes ? Pourtant l'espèce humaine est assez douée pour les catastrophes. Le nouvel objectif est donc peut-être de continuer à chercher dans ce domaine, mais cette fois en prenant bien en compte les risques et dérives éventuels. On peut aussi se dire qu'il est peut être un peu tôt pour l'humanité de réfléchir à toutes ces questions. Est-ce que nous ne nous préoccupons pas un peu trop des questions que des générations futures auront à traiter ? Si il est possible de « coller » un gène qui peut guérir, ne serait-il pas possible de coller plusieurs gènes qui puissent créer « l'être humain parfait » ? L'eugénisme reste encore source de nombreux débats. Le cas des leucémies sur les bébés-bulles après avoir reçu une thérapie génique nous montre d'ailleurs que nous ne contrôlons pas parfaitement cette technique.
Pour des maladies comme les bébés-bulles, on peut également injecter des cellules de la moelle osseuse chez le bébé atteint pour qu'il puisse ainsi avoir des défenses immunitaires, mais pour cela il faut que le donneur soit compatible et soit génétiquement le plus proche du bébé atteint. C'est ici qu'intervient le cas des bébés-médicaments.